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恩西地平是一种针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的特定抑制剂。三羧酸循环（TCA循环）是多种生化信号传导途径的重要部分，而IDH2是这一循环中的核心酶。该酶的某些突变形式（如R140Q、R172S和R172K）会导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-hydroxyglutarate，简称2-HG）水平升高。恩西地平能够降低2-HG的浓度，从而促进白血病细胞的分化。

作为第一个针对这一特定疾病而获批的新药，恩西地平在上市前曾获得美国FDA的“优先审评”认证和“孤儿药”资格。这些认证标志着，恩西地平在急性髓系白血病（AML）患者治疗中的重要作用。（

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