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近5年以来，胆管癌的靶向治疗和免疫治疗取得众多突破性进展，显著改善了部分患者的治疗格局。现已获批上市的可用于胆管癌治疗的靶向药物中，佩米替尼也是重要的一种。
佩米替尼是一种针对FGFR1/2/3的强效选择性口服抑制剂，具有抑制肿瘤生长的作用。
自上市以来，有大量临床研究对佩米替尼的治疗效果有了进一步的了解。此前，有临床研究结果显示，佩米替尼用于胆管癌有效率可达56.7%。当随访时间为5.13个月时，患者中位的无进展生存期（PFS）达到了6.3个月。