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拉罗替尼作为首个口服TRK抑制剂，具有广谱抗肿瘤活性。
临床试验是药物获批的必经之路，而拉罗替尼的3项大型临床试验都给出喜人的成绩。截至2020年7月，已有218名NTRK基因融合阳性癌症患者接受拉罗替尼治疗，其中206名可评估疗效，包括21种不同的肿瘤类型。
这款药物之所以让人印象深刻，最大的三个看点在于：第一，不限癌种。临床数据已经证实对实体肿瘤有效，只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都是可以使用的。其中常见的肺癌的客观缓解率75%，甲状腺癌和纤维肉瘤，胃肠间质瘤的客观缓解率高达100%！
数据显示，拉罗替尼的总体缓解率为75%，其中有45例患者完全缓解，109例患者部分缓解，33例患者疾病稳定，13例患者病情进展为最佳反应。在所有可评估的患者中，达到最佳反应的中位时间为1.8个月，中位反应持续时间为32.9个月。在试验中，出现的治疗相关不良事件主要为1-2级，说明拉罗替尼的疗效和安全性都比较出色。
最新的试验数据显示，适合接受拉罗替尼治疗的癌症种类已从17种增加到21种，几乎覆盖所有的实体肿瘤类型。具体包括软组织肉瘤、婴儿纤维肉瘤、原发性中枢神经系统瘤、甲状腺癌、唾液腺癌、肺癌、结直肠癌、黑素瘤、结肠癌，乳腺癌、胃肠道间质瘤、骨肉瘤、胆管癌、胰腺癌、先天性中胚层肾癌、原发性未知癌、阑尾癌、肝癌、前列腺癌和子宫颈癌等。