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培米替尼（PemIGATINIB/Pemazyre）作为一款可同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向药物，其独特的作用机制使得它能够在分子层面上精准打击癌细胞。通过与FGFR受体结合，培米替尼有效地阻断了癌细胞的信号传导，从而抑制了癌细胞的增殖和扩散。这一作用不仅体现在对肿瘤的直接杀伤上，更体现在对肿瘤微环境的调控上，为患者的长期生存提供了保障。
胆管癌（CCA）作为一种恶性程度较高的癌症，长期困扰着医学界和广大患者。近年来，随着基因组测序技术的不断发展，胆管癌的分子靶向疗法逐渐崭露头角。培米替尼作为一款针对FGFR2融合的胆管癌患者的靶向药物，以其显著的疗效和持久的反应，为晚期胆管癌患者带来了新的治疗希望。
FGFR2融合是胆管癌中一种常见的基因突变，它发生在成纤维细胞生长因子（FGF）通路的受体上。这一改变使得癌细胞获得了异常的增殖和转移能力，进而加剧了疾病的进展。然而，正是这一突变点，为培米替尼等靶向药物的研发提供了契机。
临床研究数据显示，培米替尼在治疗含有FGFR2融合的胆管癌患者时，表现出了显著的疗效和持久的反应。在一项非盲、单臂、多中心的临床试验中，培米替尼的客观缓解率达到了36%，中位无进展生存期延长至6.9个月，中位总生存期更是达到了21.1个月。这些数据无疑为晚期胆管癌患者带来了极大的鼓舞。