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2020年《新英格兰医学杂志》上发布了关于司美替尼治疗无法手术的NF1相关PNs的临床研究结果。这是一项Ⅱ期、单臂非随机、开放性标签试验，共纳入50名2~18岁NF1相关PNs且无法进行手术切除的患者，研究结果显示，以28天为周期，连续口服25mg/m2 Q12h的司美替尼后，70%（35/50）的患儿达到了经证实的部分缓解，56%（28/50）达到了持久缓解；随访3年，患儿的无进展生存率为84%[7]。最常见的不良反应是胃肠道症状（恶心、呕吐或腹泻）、无症状性肌酸磷酸激酶水平升高、痤疮样皮疹和甲沟炎，未发现不可逆或累积的毒性作用，总体安全性可控。